基因疗法增加身体新血管生长信号带来希望
EXACT试验的最后 12 个月数据表明，血管内皮生长因子 (VEGF) 基因疗法对晚期冠状动脉疾病 (CAD) 患者的安全性和有效性。这项最新成果今天在心血管造影和介入学会 (SCAI) 2024 年科学会议上公布。
CAD 又称冠心病或缺血性心脏病，影响着约2050 万成年人，是最常见的心脏病类型。通常，CAD 的首发症状是心脏病发作，由心脏供血动脉中积聚的斑块破裂引发。随着时间的推移，斑块会使这些动脉变窄，血流减少，导致心绞痛 ——一种因心肌供氧不足而导致胸痛的疾病。对于最严重的患者，心绞痛可能会致残，其他药物、程序或手术可能无效。需要对这种严重疾病进行治疗。
EXACT 试验评估了基因疗法 XC001 对“无可奈何”难治性心绞痛 (NORA) 患者的安全性和初步疗效。该基因载体旨在更有效、更安全地增加人体自身新血管生长信号。疗效主要通过运动能力、心脏血流受损程度以及心绞痛频率和严重程度来衡量。
在 32 名 NORA 患者中，基因疗法 XC001 似乎是安全的，没有因药物而产生的严重不良反应。手术分娩通常耐受性良好。XC001 的早期益处令人鼓舞，包括改善运动时间、减轻症状和改善患者心脏血流。
总运动持续时间从基线时的平均 359.9 秒增加到三个月时的 448.2 秒、六个月时的 449.2 秒和 12 个月时的 477.6 秒。正电子发射断层扫描成像显示的总心肌灌注缺损在三个月时下降了 10.2%，六个月时下降了 14.3%，十二个月时下降了 10.2%——表明受损血流有所减少。运动耐力测试期间 ST 段压低发作时间在三个月时增加了 105.2 秒、六个月时增加了 113.6 秒和 12 个月时增加了 103.1 秒。心绞痛发作频率在三个月时减少了 -7.7 次、六个月时减少了 -6.6 次和 12 个月时减少了 -8.8 次。81% 的参与者在六个月时心绞痛程度有所改善。
杜克大学医学中心介入心脏病专家 Thomas J. Povsic 医学博士和华盛顿大学医学中心介入心脏病专家 Kenta Nakamura 医学博士(研究的主要作者)表示：“EXACT 试验的结果可能不会立即影响临床实践，但它将为未来针对该患者群体的研究奠定基础。 我们希望这将为冠心病患者开发出一种新的治疗方法，或作为心绞痛的一线治疗方法，特别是对于那些不适合接受 PCI 或 CABG 等其他常规疗法的患者。”
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