新的CRISPR方法可增强CAR-T细胞治疗癌症
德国研究人员正在开发一种先进的CRISPR(成簇的规律间隔的短回文重复序列)方法，以解决针对血液和实体肿瘤的 CAR-T 细胞疗法中存在的挑战并加以改进。
CRISPR 是一种独特的技术，它允许遗传学家和医学研究人员通过删除、添加或修改 DNA 序列的部分来编辑基因组的部分。
自 2017 年美国和 2018 年欧洲批准用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL) 以来，CAR-T(嵌合抗原受体 T 细胞)细胞在治疗某些血癌方面表现出很高的疗效。该疗法需要从患者血液中分离白细胞，在实验室中进行基因改造，然后重新注入活体药物。单个激活的 T 细胞可以摧毁多达 1,000 个肿瘤细胞，理想情况下会在体内终生存在以消除隐藏或新的肿瘤。
然而，目前尚无针对实体肿瘤的有效CAR-T细胞疗法，且缓解效果并不总是持久。CAR-T细胞的生产过程也很缓慢且复杂。
维尔茨堡大学医院的 Karl Petri 博士负责 Prime-CAR Inspection 项目，该项目利用 CRISPR Prime Editing 来增强癌症导向免疫疗法。与传统的 CRISPR-Cas9 不同，CRISPR Prime Editing 会在 DNA 中引入双链断裂，而 CRISPR Prime Editing 只需要单链断裂，从而可以更精确地修改基因组。这种方法可以高精度地将所有十二种可能的碱基对替换以及小的插入和删除整合到 T 细胞基因组中。
他认为：“如果将 CRISPR-Cas9 描述为 DNA 剪刀，那么 Prime Editing 就像橡皮擦和铅笔，能够精确改写 DNA。”
他的项目不仅致力于优化基因编辑技术，还旨在标准化安全验证以促进临床转化，最终为多发性骨髓瘤和其他癌症患者提供更有效的CAR-T细胞产品。
“目前，CAR-T 细胞疗法已获批用于治疗特定血癌。我们的目标是将其应用范围扩大到实体肿瘤，并提高其疗效，以实现更持久的缓解，”Petri 博士说。
该研究还探索了来自健康捐赠者的同种异体CAR-T细胞，通过CRISPR 2.0编辑可能降低成本并提高生产效率。
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